糖尿病“治愈”新希望 無(wú)需免疫抑制 下一代干細(xì)胞療法獲FDA批準(zhǔn)進(jìn)入臨床

3月9日，全球生物技術(shù)公司Vertex Pharmaceuticals宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)該公司VX-264的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）。這是一種同種異體干細(xì)胞衍生的、完全分化的胰島細(xì)胞療法，封裝在Vertex開發(fā)的免疫保護(hù)裝置中（保護(hù)其免受人體免疫系統(tǒng)的影響），具有治療1型糖尿病（T1D）的潛力。VX-264項(xiàng)目不需要使用免疫抑制，這可能會(huì)擴(kuò)大該研究性療法可惠及的T1D患者群體。

T1D是由胰腺中產(chǎn)生胰島素的胰島細(xì)胞自身免疫性破壞導(dǎo)致的，使得胰島素分泌減少以及血糖控制受損。缺乏胰島素會(huì)導(dǎo)致身體處理營(yíng)養(yǎng)物質(zhì)的異常，引起血糖水平升高。而高血糖會(huì)導(dǎo)致糖尿病酮癥酸中毒，隨著時(shí)間的推移，還會(huì)導(dǎo)致腎臟疾病/衰竭、眼部疾病（包括視力喪失）、心臟病、中風(fēng)、神經(jīng)損傷甚至死亡等并發(fā)癥。

由于胰島素遞送系統(tǒng)的局限性和復(fù)雜性，T1D患者很難實(shí)現(xiàn)和維持血糖控制的平衡。目前的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)沒有解決疾病的根本原因，除了用胰島素管理T1D外，治療選擇有限。總之，目前還沒有治愈糖尿病的方法。

Vertex正在采用多種研究方法，使用干細(xì)胞衍生的胰島替代T1D患者體內(nèi)被破壞的胰島細(xì)胞。該公司在T1D領(lǐng)域的首個(gè)臨床研究項(xiàng)目VX-880是一種干細(xì)胞衍生的、完全分化的產(chǎn)胰島素胰島細(xì)胞替代療法，與免疫抑制結(jié)合使用。Vertex已在VX-880項(xiàng)目中完成了臨床概念驗(yàn)證，并在美國(guó)和加拿大進(jìn)行I/II期臨床研究。

Vertex計(jì)劃于2023年上半年啟動(dòng)研究VX-264在T1D患者中安全性、耐受性和有效性的I/II期臨床試驗(yàn)。該公司此前獲得了加拿大衛(wèi)生部關(guān)于VX-264臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（CTA）的批準(zhǔn)，正在加拿大進(jìn)行I/II期試驗(yàn)。

Vertex執(zhí)行副總裁、細(xì)胞和基因療法主管Bastiano Sanna博士表示：“VX-264使用了與我們的VX-880項(xiàng)目相同的干細(xì)胞來(lái)源的胰島細(xì)胞，我們已經(jīng)進(jìn)行了概念驗(yàn)證，并添加了一種專有的免疫保護(hù)裝置，使患者接受治療時(shí)能夠不再需要免疫抑制。很高興看到我們T1D領(lǐng)域第二個(gè)項(xiàng)目進(jìn)入臨床，并期待著為等待治療的T1D患者帶來(lái)革命性的（如果不是治愈性的）療法。”